中国苏州和美国马里兰州罗克维尔市2021年1月5日 -- 致力于在肿瘤、乙肝及与衰老相关疾病等***领域开发创新***的处于临床阶段的研发企业– 亚盛医药（6855.HK）今日宣布，美国食品和药品监督管理局（FDA）日前授予公司在研原创新药Bcl-2抑制剂APG-2575孤儿药资格认定，用于***急性髓系白血病（AML）。这是APG-2575继华氏巨球蛋白血症（WM）、慢性淋巴细胞白血病（CLL）、和多发性骨髓瘤（MM）适应症之后，获得的第四个FDA授予的孤儿药资格认定。截至目前，亚盛医药共有4个在研新药获得9项FDA孤儿药认证，创中国企业之最。

AML是一种具有高度异质性的血液系统恶性肿瘤，且主要为一种老年患者疾病，诊断时的中位年龄为68岁^[1]。美国国家癌症所***的SEER（Surveillance Epidemiology and End Results Program）预估数据显示，2020年美国将有19940例新诊AML病例，并将有11180人死于该疾病。尽管近年来在AML的***方面取得了一定进展，但该疾病的5年生存率为25%-30%，因此临床上仍迫切需要更安全、更持久******手段。

“孤儿药”又称为罕见药，指用于预防、***、诊断罕见病的药品。在美国，罕见疾病是指患病人数少于20万人的疾病。自1983年以来，美国通过《孤儿药法案》的实施，给予企业相关政策扶持，以鼓励罕见病药品的研发。获得美国FDA授予的孤儿药资格认定，将有助于该***在美国的后续研发及商业化开展等方面享受一定的政策支持，包括享有临床试验费用税收减免、免除NDA申请费用、获得研发资助等，特别是该***该适应症批准上市后可获得美国市场7年独占权。

随着中国医药创新力量的崛起，中国药企近年来的“出海”趋势日益明显，获得FDA孤儿药认定等资格认定也被视为重要的全球化创新实力指标之一。作为一直坚持全球创新的***企业，亚盛医药无疑是其中***。截至现在，亚盛医药共有4个在研新药获得9项FDA孤儿药认证（见下表）。公开信息显示，该数量在中国企业中最为***。

FDA批准的创新药数量的公开数据显示，近10年来，获得FDA批准的孤儿药在获批创新疗法中的比例逐步上升。2020年全年获批新药中获孤儿药资格的创新疗法的比例超过了60%，创10年来占比的新高。这一数据表明，FDA孤儿药资格认定的政策对于加快罕见病***的研发、上市有着非常实际的激励与推动意义。

亚盛医药董事长、CEO杨大俊博士表示：“我们在短短一年时间内，获得9项FDA孤儿药认证，无论在时间还是数量上，都是创下中国企业之最，甚至在全球范围内也应该是***的。这一数据的背后，源于我们团队对于自身使命的坚守，即‘解决中国乃至全球患者尚未满足的临床需求’。希望在FDA孤儿药政策的推动下，我们的多个***能加快临床开发进度，早日获批，从而更快的造福更多患者。”

参考文献

关于亚盛医药

亚盛医药是一家立足中国、面向全球的处于临床开发阶段的原创新药研发企业，致力于在肿瘤、乙肝及与衰老相关的疾病等***领域开发创新***。2019年10月28日，亚盛医药在香港联交所主板挂牌上市，股票代码：6855.HK。

亚盛医药拥有自主构建的蛋白-蛋白相互作用靶向***设计平台，处于细胞凋亡通路新药研发的全球最前沿。公司已建立拥有8个已进入临床开发阶段的1类小分子新药产品管线，包括抑制Bcl-2、IAP 或 MDM2-p53 等细胞凋亡路径关键蛋白的抑制剂；***针对癌症***中出现的激酶突变体的抑制剂等，为全球***在细胞凋亡路径关键蛋白领域均有临床开发品种的创新公司。目前公司正在中国、美国及澳大利亚开展40多项I/II期临床试验。用于***耐药性慢性髓性白血病的核心品种HQP1351已在中国递交新药上市申请，该品种获得了美国FDA审评快速通道及孤儿药认证资格。截至目前，公司共有4个在研新药获得9项FDA孤儿药资格认证。

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