上海2023年2月17日 /美通社/ -- 2022年2月17日，聚焦于基因和细胞***的上海邦耀生物科技有限公司（以下简称"邦耀生物"）又迎来了一个利好消息，其针对输血依赖型β-地中海贫血的基因编辑***产品（管线代号：BRL-101）的多中心1期注册性临床试验，在广西医科大学***附属医院完成了首例成人重型地贫的***，患者于2023年1月16日成功出院，目前已达到摆脱输血依赖的标准，正式"脱贫"。这项突破性的消息，无疑为全国乃至全球的β-地中海贫血"老大难群体"成人重型地贫患者打了一剂强心针，让他们再次看到了生命的希望。

本次1期临床试验入组的首例患者是一名21周岁的大学生，在其出生后8个月时就被确诊为β+/β0重型地贫，接受基因***前，患者一直保持常规的输血和除铁***，平均每年输注全血高达15042ml。患者于2022年12月8日完成了***给药输注，经基因编辑的HSC移植***后，患者的血红蛋白开始出现***上升，第37天达到94.4g/L，成功达到造血***植入以及造血重建。值得一提的是，在整个***过程中未发生严重的感染等不良事件，仅40天就成功出院，现已达到脱离输血依赖标准。如今可以回归正常的生活，患者也兴奋地表示："终于能够安心实现学习计划了！"

面对首例患者的成功***，主治医生赖永榕教授说："β-地中海贫血作为一种基因异常的疾病，最******就是造血***移植及基因***，基因***最关键的是基因层面改造技术的高效和安全，选择和邦耀生物合作，就是看中邦耀生物已处于***水平的基因编辑技术实力，这也是本次研究项目成功的最有力的证明。从此次的***结果来看，患者接受基因***后的恢复情况非常理想，仅2个月内就脱离了输血依赖，血红蛋白持续保持在正常范围，让我对这次的临床项目又多了一份信心与期许。希望在多方的共同努力下，帮助产品早日上市，使更多的患者摆脱输血依赖；也希望未来在地贫领域外，基因疗法将惠及更多的其他罕见遗传性疾病患者。"

该临床试验是一项多中心、开放性的临床研究，旨在评价单剂量静脉输注BRL-101***输血依赖型β-地中海贫血的安全性和有效性。此前，邦耀生物在研究者发起的临床试验（IIT）中已显示出了非常好的临床效果，在全球范围内成功***6例β-地贫患者，全部摆脱输血依赖1年以上，其中2例病人脱离输血依赖最长已超过2年半，这是亚洲***通过基因编辑技术***地贫，也是全世界***通过CRISPR基因编辑技术***β0/β0型重度地贫的成功案例。这项早期的临床研究成果，于2022年8月4日发表在国际***医学学术期刊Nature Medicine上。

"此次BRL-101的1期临床试验首例成人重型地贫患者顺利***出院，使我们朝着为输血依赖型β-地贫患者带来一次性***疗法的目标又更进了一步，也让我们更加有信心加速该项多中心注册临床试验的研究进程。" 邦耀生物CEO郑彪博士表示，"作为一家全球最早进行基因编辑技术研发和应用的企业之一，未来我们仍将立足公司日益完善的产业布局和全球化的研发布局，继续推进多条产品管线的落地，以期为全球遗传疾病、恶性肿瘤及自身***系统疾病等患者带来更优的***选择。"

对此，邦耀生物董事长刘明耀教授表示，"我们很欣喜可以看到BRL-101多中心注册性临床试验的启动和首例成人地贫患者从入组到***出院，非常感谢参与和支持这项研究的临床专家、患者和患者家属。根据临床数据，2010年以前出生的地贫患者已经超过10岁，随着年龄的增长，他们***的难度也越来越大。这次临床试验邦耀生物将患者年龄扩大到成年，并看到取得如此好的***，这意味着邦耀生物BRL-101产品不仅仅让地贫患儿受益，还有望让地贫移植领域的‘老大难群体'——大龄及配型无望的患者受益。我们将与临床专家一起，继续全力推进这项临床研究的转化与落地，期待早日惠及广大β-地中海贫血患者。"